AAVntgarde Bio, una prometedora empresa italiana de biotecnología, ha logrado recaudar 143 millones de dólares en una ronda de financiación histórica. Su objetivo: impulsar terapias génicas capaces de restaurar la visión en personas afectadas por ceguera genética.
La compañía, una spin-off del prestigioso Istituto San Raffaele Telethon para la Terapia Génica (SR-Tiget), desarrolla tratamientos pioneros que utilizan vectores virales AAV (virus adenoasociados) para transportar genes funcionales a las células de la retina. Este enfoque podría cambiar la vida de miles de personas con enfermedades oculares hereditarias.
Con esta nueva inversión, AAVantgarde Bio se posiciona como una de las compañías líderes en el desarrollo de terapias oculares avanzadas, junto a gigantes como Spark Therapeutics o MeiraGTx. Te contamos en detalle qué implica este avance y cómo podría acercar la cura de la ceguera hereditaria.
Una inversión histórica para la terapia ocular
La noticia, confirmada por ConSalud.es y Fierce Biotech, destaca que AAVantgarde Bio ha cerrado una ronda Serie A por 143 millones de dólares (unos 133 millones de euros). La operación ha sido liderada por el fondo Forbion y ha contado con la participación de Atlas Venture, Janus Henderson Investors, Invus y otros socios estratégicos del sector biotecnológico.
El objetivo de esta financiación es acelerar el desarrollo clínico de sus terapias génicas para enfermedades oculares hereditarias causadas por mutaciones genéticas. Entre ellas se encuentran la retinosis pigmentaria y la amaurosis congénita de Leber (LCA), dos de las principales causas de ceguera infantil y juvenil.
¿Cómo funciona su tecnología?
Reparar la visión desde el ADN
La clave de AAVantgarde Bio está en su innovadora plataforma AAVant-garde Dual Vector System, que permite superar una de las mayores limitaciones de las terapias génicas actuales: el tamaño del gen que puede transportarse.
Los virus adenoasociados (AAV), utilizados como vehículos, solo pueden cargar una cantidad limitada de material genético. Sin embargo, la tecnología dual de AAVantgarde divide el gen en dos partes que se recombinan dentro de la célula del paciente, logrando restaurar su función completa.
Este avance podría ser decisivo para tratar genes grandes como el USH2A o el CEP290, implicados en graves enfermedades degenerativas de la retina.
Una nueva esperanza para quienes nacen sin ver
Los ensayos clínicos iniciales en modelos animales han mostrado resultados prometedores, con recuperación parcial de la visión y mejora de la respuesta a la luz.
El CEO de la compañía, Alberto Auricchio, ha señalado que “el objetivo es ofrecer una terapia única capaz de restaurar la función visual perdida en enfermedades actualmente incurables”.
Expertos del sector destacan que la inversión en AAVantgarde confirma el auge global de la terapia génica ocular, un campo que ya ha visto avances notables con tratamientos como Luxturna (Spark Therapeutics), aprobado por la FDA para tratar mutaciones en el gen RPE65.
El auge de la biotecnología ocular
La financiación de AAVantgarde llega en un momento de gran impulso para la biotecnología europea. Según Endpoints News y BioSpace, más de 10 compañías trabajan actualmente en terapias similares, aunque AAVantgarde se distingue por centrarse en genes de gran tamaño que antes eran inalcanzables para la terapia génica tradicional.
La inversión también refuerza la posición de Italia como potencia emergente en el sector biotecnológico, consolidando su papel en la investigación genética aplicada a enfermedades raras y oculares.
Perspectivas y próximos pasos
Con el capital obtenido, AAVantgarde planea iniciar ensayos clínicos en humanos en 2026, con sede en centros oftalmológicos europeos y estadounidenses.
Los próximos años serán decisivos para determinar si su tecnología puede convertir la ciencia ficción en una realidad: restaurar la visión mediante la terapia génica.
De confirmarse su eficacia y seguridad, estaríamos ante una auténtica revolución médica capaz de cambiar la vida de millones de personas que hoy viven con ceguera hereditaria.
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